Edison Pharmaceuticals Umumkan FDA Beri EPI-743 Sebutan Orphan Drug

AsiaNet 44958

MOUNTAIN VIEW, Calif., 8 Juni 2011 /PRNewswire-AsiaNet/ —

Penyebutan mencakup penyakit rantai pernafasan turunan mitokondria

Edison Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawasan
Obat dan Makanan AS telah memberikan sebutan orphan drug (obat yang khusus
dikembangkan untuk mengobati kondisi medis yang langka) kepada EPI-743 untuk
pengobatan penyakit jaringan pernapasan mitokondria turunan. Saat ini, penyakit
mitokondria ini telah menyerang sekitar 60.000 orang.

Undang-Undang Orphan Drug, yang disahkan pada tahun 1982, memberikan
insentif kepada perusahaan untuk mengupayakan pengobatan atas penyakit yang
diderita oleh kurang lebih 200.000 orang di Amerika Serikat. Penyebutan
tersebut mempercepat tinjauan dan memberi waktu kekhususan 7 tahun atas
persetujuan FDA.

FDA memberikan sebutan orphan drug kepada EPI-743 nya Edison berdasarkan
tinjauan permohonan tersebut, yang meliputi data klinis dan pra-klinis yang
menunjukkan kemanjuran dan sifat keamanan yang menguntungkan.

Tentang Penyakit Mitokondria Turunan
Penyakit mitokondria turunan adalah kelainan genetik yang disebabkan dari
gangguan sel dalam membuat dan mengatur energi. Penyakit ini dapat menyebar
melalui kelainan gen yang terdapat pada nukleus atau mitokondria. Sebanyak
2.000 kelainan pada DNA inti dan 200 kelainan pada DNA mitokondria telah
teridentifikasi bersifat patogen(1). Penyakit mitokondria turunan beragam
secara klinis dan sulit dipahami. Penyakit ini dapat menyerang hampir seluruh
sistem organ dalam tubuh. Karena jaringan otak dan otot menggunakan energi yang
amat banyak, keduanya mudah terserang penyakit ini. Penyakit mitokondria
seringkali menyerang sistem saraf pusat, tetapi penyakit tersebut juga
menyebabkan berbagai ciri klinis signifikan lain, seperti diabetes, gagal
jantung, gagal hati, ketulian, kebutaan, gangguan ginjal, serta otot lemah dan
keletihan.

Penyakit mitokondria ini diperkirakan berjumlah 1-5 dari 10.000 penderita.
Namun, jumlah ini mungkin lebih kecil dari jumlah sebenarnya penderita penyakit
mitokondria. Sementara alat pemeriksaan genetik baru telah memungkinkan deteksi
penyakit mitokondria, mayoritas individu yang didiagnosa penyakit mitokondria
kemungkinan tidak menjalani diagnosa genetik. Beberapa perkiraan mengatakan
bahwa jumlah pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria tanpa adanya diagnosa
genetik- yang disebut sindrom mitokondria- 10 kali lipat penyakit genetik yang
sudah pasti.

Ilmu pengetahuan saat ini mengedepankan pengobatan penyakit mitokondria.
Beberapa penyakit tertentu yang belum diketahui penyebabnya, saat ini telah
ditetapkan sebagai penyakit mitokondria dalam etiologi. Ini memungkinkan jika
di masa depan penyakit mitokondria akan berimplikasi pada penyakit tambahan,
seperti kanker.

Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals adalah perusahaan yang didirikan oleh pasien dan
dokter yang bertujuan mengembangkan obat-obatan baru untuk mengubah hidup
orang-orang yang didiagnosa terkena penyakit yang jarang ditemukan dan sering
diabaikan oleh penderita. Baru-baru ini, perusahaan ini memfokuskan pada
penyakit mitokondria turunan yang belum ditemukan obatnya. Kondisi ini dapat
mengancam nyawa seseorang dan sangat membahayakan. Edison mengembangkan
kemampuannya pada penemuan, pengembangan, dan penggunaan obat-obatan redoxbased.

Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski,
O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun,
A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates
oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal
Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.

(1)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

SUMBER: Edison Pharmaceuticals, Inc.

KONTAK: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com


Edison Pharmaceuticals Announces FDA Grants EPI-743 Orphan Drug Designation
MOUNTAIN VIEW, Calif., June 8, 2011 /PRNewswire-AsiaNet/ —

Designation covers inherited respiratory chain diseases of the mitochondria

Edison Pharmaceuticals, Inc. announced today the United States Food and Drug Administration has granted orphan drug designation to EPI-743 for treatment of inherited mitochondrial respiratory chain diseases. Today, these mitochondrial diseases affect an estimated 60,000 individuals.

The Orphan Drug Act, passed in 1982, provides incentives for companies to pursue treatments for diseases affecting fewer than 200,000 individuals in the United States. Such designation provides an accelerated review and a seven-year period of exclusivity upon FDA approval.

The FDA granted orphan drug designation to Edison’s EPI-743 based on review of the application, which included clinical and pre-clinical data demonstrating a favorable efficacy and safety profile.

About Inherited Mitochondrial Disease
Inherited mitochondrial diseases are genetic disorders that share as a common link defects in how cells make and regulate energy. They can arise through defects in genes located in the nucleus or mitochondria. An estimated 2,000 defects in nuclear DNA and 200 defects in mitochondrial DNA have been identified that are pathogenic(1). Inherited mitochondrial diseases are clinically diverse and poorly understood. They can affect virtually any organ system in the body. As the brain and muscle tissue use an extraordinary amount of energy, they are dramatically affected by these disorders. Mitochondrial diseases often present with central nervous system manifestations, but they also result in a variety of other significant clinical signs that include diabetes, heart failure, liver failure, deafness, blindness, renal insufficiency, and muscle weakness and fatigue.

The incidence of mitochondrial disease is estimated at 1-5 in 10,000. However, this number may underestimate the true number of people with mitochondrial disease. While new genetic screening tools have made detection of mitochondrial disease possible, the majority of individuals with a clinical diagnosis of mitochondrial disease may not have a confirmatory genetic diagnosis. Some estimates place the number of clinically diagnosed mitochondrial disease patients without a genetic diagnosis- so called mitochondrial syndromes- at 10 times the incidence of genetically defined disease.

Science today is at the frontier of mitochondrial medicine. Certain diseases that previously lacked a known cause are now being defined as mitochondrial in etiology. It is possible that in the future mitochondrial disease will be implicated in additional diseases, such as in the biology of cancer.

Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals is a patient- and physician-founded company devoted to developing new medicines that will transform the lives of those diagnosed with rare and neglected diseases. Currently, the company is focused on inherited mitochondrial diseases for which there are no approved drugs. These conditions are life-threatening and highly debilitating. Edison’s specialized skill set spans the discovery, development, and translation of redoxbased drugs.

(1)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

SOURCE: Edison Pharmaceuticals, Inc.

CONTACT: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com