Edison Pharmaceuticals akan Berikan Akses Luas ke EPI-743 Untuk PenyakitMitokondria

AsiaNet 44959

MOUNTAIN VIEW, Calif., 8 Juni 2011 /PRNewswire-AsiaNet/ —

FDA mengizinkan penggunaan obat baru yang tengah diteliti untuk penyakit
berbahaya

Edison Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawasan
Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengizinkan program Akses Luas ke EPI 743 untuk
para pasien yang didiagnosa penyakit rantai pernafasan turunan mitokondria.
Pasien yang menderita penyakit genetik dan pasien yang memenuhi kriteria
tertentu, jika tidak ada konfirmasi genetik maka keduanya telah memenuhi syarat.

Sejak tanggal 1 Juni 2011, 40 pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria
turunan genetik telah diobati menggunakan EPI-743 di seluruh dunia selama 7.436
hari. Tidak ditemukan adanya zat berbahaya dalam obat ini. Data klinis awal,
biomarker, dan pencitraan otak sangat mendukung hasil penelitian ini.
Perusahaan ini memperingatkan bahwa data yang diperoleh dari penelitian awal
membutuhkan verifikasi dalam ujicoba berikutnya. Edison dan tim peneliti
bekerjasama dengan FDA dan Agensi Obat Eropa untuk mempercepat uji coba klinis
fase 2B/3. EPI-743 telah memperoleh sebutan orphan dari FDA.

Situs Ujicoba Klinis

Amerika Serikat
Situs pendaftaran ujicoba klinis telah didirikan di Amerika Utara di Rumah
Sakit Anak Lucile Packard-Pusat Medis Universitas Stanford; Rumah Sakit Anak
Akron; Universitas Kolombia; Rumah Sakit Anak Seattle; Universitas Medis
Carolina Selatan; Rumah Sakit Anak Philadelphia; dan Universitas California,
Los Angeles.

Situs ujicoba klinis tambahan sedang didirikan di Eropa, Jepang, dan
Amerika Utara.

Informasi Pengobatan

Edison Pharmaceuticals

– EdisonPharma.com

United Mitochondrial Disease Foundation

– UMDF.org

Friedreich’s Ataxia Research Alliance

– CureFA.org

MitoAction

– MitoAction.org

United States Food and Drug Administration

– Clinicaltrials.gov

EPI-743
EPI-743 adalah molekul kecil yang mudah diserap dan masuk ke sistem saraf
pusat. Molekul ini bekerja dengan mentargetkan enzim NADPH kuinon
oksidoreduktase 1 (NQO1). Cara kerjanya adalah mensinkronisasikan energi pada
mitokondria untuk melawan stres redox selular (1). EPI-743 sedang dalam ujicoba
klinis fase 2B/3.

Tentang Penyakit Mitokondria Turunan
Penyakit mitokondria turunan adalah kelainan genetik yang disebabkan dari
gangguan sel dalam membuat dan mengatur energi. Penyakit ini dapat menyebar
melalui kelainan gen yang terdapat pada nukleus atau mitokondria. Sebanyak
2.000 kelainan pada DNA inti dan 200 kelainan pada DNA mitokondria telah
teridentifikasi bersifat patogen(2).

Penyakit mitokondria turunan beragam secara klinis dan sulit dipahami.
Penyakit ini dapat menyerang hampir seluruh sistem organ dalam tubuh. Karena
jaringan otak dan otot menggunakan energi yang amat banyak, keduanya mudah
terserang penyakit ini. Penyakit mitokondria seringkali menyerang sistem saraf
pusat, tetapi penyakit tersebut juga menyebabkan berbagai ciri klinis
signifikan lain, seperti diabetes, gagal jantung, gagal hati, ketulian,
kebutaan, gangguan ginjal, serta otot lemah dan keletihan.

Penyakit mitokondria ini diperkirakan berjumlah 1-5 dari 10.000 penderita.
Namun, jumlah ini mungkin lebih kecil dari jumlah sebenarnya penderita penyakit
mitokondria. Sementara alat pemeriksaan genetik baru telah memungkinkan deteksi
penyakit mitokondria, mayoritas individu yang didiagnosa penyakit mitokondria
kemungkinan tidak menjalani diagnosa genetik. Beberapa perkiraan mengatakan
bahwa jumlah pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria tanpa adanya diagnosa
genetik- yang disebut sindrom mitokondria- 10 kali lipat penyakit genetik yang
sudah pasti.

Ilmu pengetahuan saat ini mengedepankan pengobatan penyakit mitokondria.
Beberapa penyakit tertentu yang belum diketahui penyebabnya, saat ini telah
ditetapkan sebagai penyakit mitokondria dalam etiologi. Ini memungkinkan jika
di masa depan penyakit mitokondria akan berimplikasi pada penyakit tambahan,
seperti kanker.

Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals adalah perusahaan yang didirikan oleh pasien dan
dokter yang bertujuan mengembangkan obat-obatan baru untuk mengubah hidup
orang-orang yang didiagnosa terkena penyakit yang jarang ditemukan dan sering
diabaikan oleh penderita. Baru-baru ini, perusahaan ini memfokuskan pada
penyakit mitokondria turunan yang belum ditemukan obatnya. Kondisi ini dapat
mengancam nyawa seseorang dan sangat membahayakan. Edison mengembangkan
kemampuannya pada penemuan, pengembangan, dan penggunaan obat-obatan redoxbased.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.;
Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.;
Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone
modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic
Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.

(2)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

SUMBER: Edison Pharmaceuticals, Inc.

KONTAK: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com


Edison Pharmaceuticals to Provide Expanded Access to EPI-743 for Mitochondrial Disease
MOUNTAIN VIEW, Calif., June 8, 2011 /PRNewswire-AsiaNet/ —

FDA allows use of investigational new drug for life-threatening indications

Edison Pharmaceuticals, Inc. announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has allowed an Expanded Access program to provide EPI-743 to seriously ill patients diagnosed with inherited respiratory chain diseases of the mitochondria. Patients with genetically confirmed disease and patients who meet specific clinical criteria, absent genetic confirmation are both eligible.

As of June 1, 2011, 40 seriously ill subjects diagnosed with genetically confirmed inherited mitochondrial disease have been treated with EPI-743 worldwide for a cumulative exposure of over 7,436 days. No significant drug-related adverse events have been observed. Initial clinical, biomarker, and brain-imaging data are encouraging. The company cautions that the data obtained in these initial studies is preliminary and needs verification in controlled prospective trials. Edison and its clinical investigator team are working closely with FDA and the European Medicines Agency to expedite prospective phase 2B/3 clinical trials. EPI-743 has received orphan designation from FDA.

Clinical Trial Sites

United States
Clinical trial enrollment sites have been established in North America at Lucile Packard Children’s Hospital- Stanford University Medical Center; Akron Children’s Hospital; Columbia University; Seattle Children’s Hospital; Medical University of South Carolina; Children’s Hospital of Philadelphia; and University of California, Los Angeles.

Additional trial sites are being established in Europe, Japan, and in North America.

Treatment Information

Edison Pharmaceuticals

– EdisonPharma.com

United Mitochondrial Disease Foundation

– UMDF.org

Friedreich’s Ataxia Research Alliance

– CureFA.org

MitoAction

– MitoAction.org

United States Food and Drug Administration

– Clinicaltrials.gov

EPI-743
EPI-743 is an orally absorbed small molecule that readily crosses into the central nervous system. It works by targeting an enzyme NADPH quinone oxidoreductase 1 (NQO1). Its mode of action is to synchronize energy generation in mitochondria with the need to counter cellular redox stress(1). EPI-743 is in phase 2B/3 pivotal clinical trials.

About Inherited Mitochondrial Disease
Inherited mitochondrial diseases are genetic disorders that share as a common link defects in how cells make and regulate energy. They can arise through defects in genes located in the nucleus or mitochondria. An estimated 2,000 defects in nuclear DNA and 200 defects in mitochondrial DNA have been identified that are pathogenic(2).

Inherited mitochondrial diseases are clinically diverse and poorly understood. They can affect virtually any organ system in the body. As the brain and muscle tissue use an extraordinary amount of energy, they are dramatically affected by these disorders. Mitochondrial diseases often present with central nervous system manifestations, but they also result in a variety of other significant clinical signs that include diabetes, heart failure, liver failure, deafness, blindness, renal insufficiency, and muscle weakness and fatigue.

The incidence of mitochondrial disease is estimated at 1-5 in 10,000. However, this number may underestimate the true number of people with mitochondrial disease. While new genetic screening tools have made detection of mitochondrial disease possible, the majority of individuals with a clinical diagnosis of mitochondrial disease may not have a confirmatory genetic diagnosis. Some estimates place the number of clinically diagnosed mitochondrial disease patients without a genetic diagnosis- so called mitochondrial syndromes- at 10 times the incidence of genetically defined disease.

Science today is at the frontier of mitochondrial medicine. Certain diseases that previously lacked a known cause are now being defined as mitochondrial in etiology. It is possible that in the future mitochondrial disease will be implicated in additional diseases, such as in the biology of cancer.

Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals is a patient- and physician-founded company devoted to developing new medicines to transform the lives of those diagnosed with rare and neglected diseases. Currently, the company is focused on inherited mitochondrial diseases for which there are no approved drugs. These conditions are life-threatening and highly debilitating. Edison’s specialized skill set spans the discovery, development, and translation of redoxbased drugs.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.

(2)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

SOURCE: Edison Pharmaceuticals, Inc.

CONTACT: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com